Редактирование ДНК впервые помогло излечить болезнь печени

Американским ученым впервые удалось излечить тяжелую генетическую болезнь печени с помощью метода генетического редактирования, сообщают Вести.ru. Метод, получивший название CRISPR, помогает высокоизбирательно редактировать гены, делать крошечные изменения в огромной молекуле ДНК. В данном случае CRISPR использовали для коррекции одной «буквы» в организме мыши, страдающей от мутации в гене, связанном с метаболизмом печени.

Ученые утверждают, что подобная мутация в том же гене вызывает и наследственные заболевания печени у людей. Есть надежда, что клинические испытания на людях могут начаться в течение ближайших нескольких лет. В перспективе − лечение подобным методом других сложных генетических заболеваний, таких как серповидноклеточная анемия, синдром Дауна и болезнь Хантингтона.

Новая методика использует «режущие ферменты» для воздействия на конкретные зоны 23 пар хромосом, не вызывая при этом нежелательных мутаций. Эти ферменты были открыты в 1987 году, и изначально их называли «мусорной ДНК». Через некоторое время ученые определили, что они используются бактериями для защиты от вирусов. Но по-настоящему их потенциал был полностью реализован лишь два года назад, когда исследователи обнаружили, что их можно объединить с проникающими в ДНК ферментами Cas9, которые и способны «редактировать» геном.

Чтобы доставить компоненты CRISPR в организм, исследователи использовали мощный шприц, под высоким давлением впрыскивающий материал в вену.