Укол за 150 миллионов рублей смогут делать в России. Как работает самое дорогое лекарство и кто на нём заработает

В России начались клинические испытания аналога самого дорогого лекарства в мире — «Золгенсмы», оно необходимо для раннего лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Всего один укол должен остановить развитие болезни и дать шанс малышам со СМА на здоровую жизнь. Рассказываем, что известно об отечественной разработке.

СМА — генетическое заболевание, которое проявляется, если оба родителя являются носителями мутации в гене SMN1, отвечающем за выработку белка SMN. Этот белок нужен для работы мотонейронов — нервных клеток спинного мозга, которые отвечают за координацию движений и мышечный тонус. Без них сигнал не поступает в мышцы ног, спины и рук.

«Золгенсма», разработанная фармкомпанией Novartis, если говорить очень грубо, заменяет дефектный ген SMN1 на правильно функционирующую копию, это приводит к нормализации выработки белка SMN. Укол важно поставить на самой ранней стадии болезни, а лучше всего еще до появления симптомов. Стоимость инъекции превышает 2 миллиона долларов. Сейчас получить его могут только те маленькие пациенты, которым терапию одобрит фонд «Круг добра». До появления фонда родители малышей сами собирали колоссальные суммы буквально с миру по нитке.

Что известно о российском аналоге

Информация о том, что в России будет создан свой аналог «Золгенсмы», появилась еще два года назад. В начале 2021-го член комитета Госдумы по охране здоровья Алексей Куринный сказал радиостанции «Говорит Москва», что отечественное лекарство будет стоить «в десятки раз дешевле», чем импортное.

Разработчиком российского лекарства от СМА стала компания «Биокад». В 2018 году началась ранняя разработка, в 2019 году — первые эксперименты по оценке эффективности препаратов на животных. На этапе доклинических исследований ученые определили эффективную и безопасную дозу для первого введения пациентам.

20 июня компания направила в Минздрав документы для разрешения на проведение клинического исследования. Включать в него планируется детей до 8 месяцев, у которых диагностировали СМА в возрасте до полугода.

— В рамках клинических исследований 1–2 фазы будут получены данные о безопасности и эффективности применения препарата у детей со СМА. Планируется подключение исследовательских центров в Москве, Санкт-Петербурге, Екатеринбурге и других городах, — рассказывали в пресс-службе «Биокад».

Как отмечали в компании, в разработку и доклинические исследования было вложено больше 4 миллиардов рублей.

Когда он будет доступен

Главный специалист по медицинской генетике Минздрава Сергей Куцев 15 июля в интервью «Известиям» сказал, что клинические испытания лекарства скоро начнутся.

— В доклинике он показал себя хорошо. По моим расчетам, отечественный препарат для лечения СМА может появиться на рынке уже в 2025–2026 годах, — добавил Куцев.

Компания занимается исследованием, разработкой, производством и продажей лекарственных препаратов, представительства есть в России и других странах, в том числе в Бразилии, ОАЭ, Вьетнаме и Китае. Основное направление — разработка и производство противоопухолевых лекарств, препаратов для аутоиммунных и инфекционных заболеваний.

В портфеле «Биокада», по информации с сайта компании, — 61 препарат, из них 9 — оригинальные, еще больше 40 находятся в разработке.

Также на мощностях заводов производится российская вакцина против коронавируса «Спутник V», при этом компания разработала и свою вакцину.

«Биокад» был основан в 2001 году бизнесменами Дмитрием Морозовым и Андреем Карклиным. В 2011-м Карклин продал свою долю «Газпромбанку», в 2014-м ее приобрела организация Millhouse, управляющая активами Романа Абрамовича. В конце 2015 года Millhouse продала свою долю «третьему лицу».

По данным пояснительной записки из бухгалтерской отчетности за 2020 год, 100% «Биокада» принадлежит кипрской Biocad Holding Limited. В 2017 году «Ведомости» писали, что 50% Biocad Holding находятся в собственности бизнесмена Валерия Егорова, партнера Виктора Харитонина — основного акционера крупнейшего российского производителя лекарств компании «Фармстандарт». По данным издания, еще 30% кипрской компании у основателя и гендиректора «Биокада» Дмитрия Морозова, 20% — у «Фармстандарта» напрямую.

Состояние Виктора Харитонина оценивается в 1,4 миллиарда долларов, в рейтинге Forbes в 2022 году он занимает 66-е место. Ему также принадлежит производитель «Отисфарм», нефтесервисная компания «ТСС Групп» и бизнес-центр «Северная башня» в Москва-Сити.

Выручка «Биокада» в 2021 году составила 92,9 миллиарда рублей, чистая прибыль — 43,6 миллиарда.

В начале июля «Золгенсму» ввели в продажу в России. Почитайте истории детей со СМА, которым собрали колоссальные суммы на лечение.